Dengan penyuntingan gen, perusahaan berharap dapat menyembuhkan seseorang dengan kondisi darah yang serius.
CRISPR Therapeutics, yang berbasis di Zug, Swiss, telah menggunakan teknologi penyuntingan gen untuk mengobati seseorang dengan kelainan darah yang disebut beta thalassemia. Pasien dengan beta thalassemia memiliki gen yang rusak yang mencegah sel darah membawa oksigen ke seluruh tubuh.
Pekerjaan ini disponsori oleh perusahaan yang berbasis di Boston, Vertex Pharmaceuticals.
Ini adalah pertama kalinya teknologi pengeditan gen CRISPR digunakan di klinik Barat, menurut MIT Technology Review. Sebelumnya, metode tersebut digunakan oleh dokter China untuk mengobati kanker.
“Pengobatan pasien pertama dalam penelitian ini menandai tonggak sejarah ilmiah dan medis yang penting,” kata Samart Kulkarni, CEO CRISPR Therapeutics, “dan awal kerja untuk mewujudkan potensi terapi CRISPR / Cas9 sebagai kelas baru terapi transformatif yang potensial. obat untuk mengobati penyakit serius.”
Dalam penelitian ini, dokter mengambil sampel sel punca dari darah manusia, menggunakan CRISPR untuk mengedit DNA mereka, dan kemudian memasukkan sel tersebut kembali ke dalam tubuh. Secara teori, prosedur ini dapat membantu menyingkirkan penyakit. Bagaimanapun, dalam waktu dekat, hasil akan muncul yang akan membantu untuk memahami keefektifan aplikasi CRISPR / Cas9 semacam itu.
Belum diketahui apakah pengobatan baru itu benar-benar akan berhasil. Berdasarkan banyaknya materi hukum dalam siaran pers CRISPR Therapeutics, tampaknya perusahaan sengaja melindungi diri dari potensi kemunduran.
Dilaporkan bahwa 45 orang berpartisipasi dalam uji klinis. Dalam siaran pers, CRISPR Therapeutics mencatat bahwa perusahaan akan menunggu dan mengamati pengobatan baru untuk dua peserta pertama sebelum menerapkan teknologi pengeditan gen ke subjek lainnya.